Die Droge, genannt Epidiolex, enthält eine Verbindung in Cannabis, die nicht für eine hohe CBD verantwortlich ist.
In seiner dritten positiven klinischen Studie schien das Medikament die Zahl der schweren Anfälle bei Menschen mit einer Form der Epilepsie namens Lennox-Gastaut-Syndrom zu reduzieren.
Eine experimentelle Droge aus Cannabis zur Behandlung von Epilepsie steht kurz davor, die erste ihrer Art zu werden, die von der US-Regierung zugelassen wird.
Das Medikament heißt Epidiolex, und sein Wirkstoff ist Cannabidiol, oder CBD, die Verbindung in Marihuana dachte, für viele seiner therapeutischen Wirkungen verantwortlich zu sein, aber nicht mit einem hohen. Keine FDA-zugelassenen Medikamente enthalten derzeit eine Marihuana-Verbindung aus der Pflanze; nur ein Medikament, das im Labor hergestelltes THC enthält, ist auf dem Markt.
Nach neuen Forschungsergebnissen scheint CBD Liquid bei zwei der am schwersten zu behandelnden Formen der Epilepsie, dem Lennox-Gastaut-Syndrom und dem Dravet-Syndrom, zu helfen.
Positive Ergebnisse, die am Mittwoch im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurden, deuten darauf hin, dass zwei verschiedene Dosen von Epidiolex die Zahl der gefährlichen Anfälle bei Patienten mit Lennox-Gastaut signifikant reduziert haben.
Die Forschung erfolgt nach einer kürzlich erfolgten einstimmigen Entscheidung für die Sicherheit und Wirksamkeit von Epidiolex durch eine Gruppe von externen Wissenschaftlern, die von der US Food and Drug Administration einberufen wurde. Es folgen zwei weitere große klinische Studien mit ähnlich vielversprechenden Ergebnissen.
Basierend auf diesen Ergebnissen sagte Shlomo Shinnar, der Präsident der American Epilepsy Society und Professor für Neurologie und Epidemiologie am Albert Einstein College of Medicine, dass er fest davon überzeugt ist, dass Epidiolex „für Menschen mit den beiden Syndromen zugelassen werden kann und sollte“.
Positive Ergebnisse stärken die These
Cannabidiol enthält kein THC, den psychoaktiven Hauptbestandteil von Marihuana, so dass es die Benutzer nicht in die Höhe treibt. In der Pflanze existieren beide Verbindungen zusammen, aber die Forscher können sie isolieren – so produziert der britische Arzneimittelhersteller GW Pharmaceuticals Epidiolex.
Für die neueste Studie des Medikaments hat ein Forscherteam 225 Patienten mit Lennox-Gastaut untersucht. Das Alter der Teilnehmer lag zwischen zwei und 55 Jahren und war auf 30 internationale Standorte verteilt.
Die Forscher fanden starke Hinweise darauf, dass eine noch niedrigere Dosis von Epidiolex als die zuvor untersuchte für die Eindämmung von Anfällen wirksam war.
Die Studienteilnehmer wurden in drei Gruppen eingeteilt, um zu sehen, wie gut zwei verschiedene Tagesdosen im Vergleich zu einer Placebo-Pille wirken. Die Gruppe, die die niedrigste Dosis (10 Milligramm pro Kilogramm) erhielt, sah eine Art von schweren Anfällen, die als „Tropfenanfälle“ bekannt sind, um mehr als ein Drittel reduziert. Unter denjenigen, die ein Placebo erhielten, wurde die Rate nur um 17% gesenkt. In der höher dosierten Gruppe gingen die Anfälle um fast 42% zurück.
Orrin Devinsky, einer der Hauptautoren der Studie und Neurologe an der New York University Langone Health, sagte Business Insider, dass eine niedrige Dosis „der Sweet Spot“ sein könnte, wo die meisten Patienten eine Linderung der Symptome erreichen können, während unerwünschte Nebenwirkungen, wie Schläfrigkeit.
Ich wäre persönlich sehr überrascht, wenn dieses Medikament nicht zugelassen würde.
Wie in früheren Studien hatte die Mehrheit der Patienten in der Studie einige Nebenwirkungen. Diese reichten von leichten Problemen wie Schläfrigkeit und vermindertem Appetit bis hin zu schwereren Problemen wie Infektionen der oberen Atemwege und Erbrechen.
Aber die jüngsten Studienergebnisse zeigen, dass eine niedrigere Dosis des Medikaments immer noch signifikante Vorteile bieten und gleichzeitig weniger Symptome hervorrufen könnte.
„Die wichtigste Erkenntnis daraus ist, dass die Dosis von 10 Milligramm pro Kilogramm für die meisten eine idealere Dosis sein wird. Mit den 20 Milligramm, gibt es vermutlich ein wenig mehr eines Nutzens, aber die Nebenwirkungen sind größer,“ sagte Devinsky.
In den beiden anderen klinischen Studien des Medikaments, von denen eine ebenfalls von Devinsky mitverfasst wurde, untersuchten Forscher die Wirkungen von Epidiolex bei weiteren 225 Jugendlichen mit Lennox-Gastaut-Syndrom und bei 120 Kindern mit Dravet-Syndrom. Wie die neueste Studie teilten die Forscher die Teilnehmer in drei Gruppen auf und gaben ihnen entweder eine hohe Dosis des Medikaments, eine niedrige Dosis oder ein Placebo. In der Regel sanken die Anfälle in der Hochdosisgruppe um ca. 40% und in der Niedrigdosisgruppe um etwas weniger. Zum Vergleich: Diejenigen, die das Placebo erhielten, sahen nur eine geringe Reduktion des Anfalls.
Devinsky glaubt, dass diese konsistenten Ergebnisse ausreichen sollten, um Epidiolex ein grünes Licht von der FDA zu geben. Im Jahr 2016 verlieh die Agentur dem Medikament die Bezeichnung „Fast Track“ – ein Prioritätslabel, das darauf abzielt, Behandlungen zu beschleunigen, die durch das traditionell langwierige Zulassungsverfahren einen kritischen Bedarf decken.
„Es gibt eine Bootsladung Beweise für diese Droge an diesem Punkt,“ sagte Devinsky. „Ich wäre persönlich sehr überrascht, wenn dieses Medikament nicht zugelassen wäre.“